Génterápia - foltozott genom

Christiane Fux Hamburgban újságírást és pszichológiát tanult. A tapasztalt orvosi szerkesztő 2001 óta ír magazincikkeket, híreket és tényszövegeket minden elképzelhető egészségügyi témáról. Christiane Fux anál végzett munkája mellett prózában is tevékenykedik. Első bűnügyi regénye 2012 -ben jelent meg, és saját bűnügyi darabjait is írja, tervezi és publikálja.

Christiane Fux további bejegyzései A összes tartalmát orvosi újságírók ellenőrzik.

Elméletileg a genetikai anyag hibái ma már célzottan orvosolhatók. De a génterápia még gyerekcipőben jár - a kockázatok magasak.

A veleszületett vagy szerzett genetikai rendellenességek számos betegség okai - az örökletes betegségektől a rákig. A génterápia általában a genetikai összetétel hibáinak kompenzálására vagy javítására irányul.

Helyettesítő terápia - Fix kód

A génterápia legfőbb fegyelme valószínűleg a helyettesítő terápia. A lényeg az, hogy a szervezetben lévő beteg géneket kicseréljék egészségesekre. Optimális esetben az ilyen terápiát csak egyszer kell alkalmazni.

A szubsztitúciós terápiához az egészségügyi szakembereknek terápiás géneket kell bejuttatniuk a páciens testsejtjeibe. Azokat a vírusokat, amelyek tökéletesítették ezt a folyamatot saját reprodukciójukhoz, általában szállítóeszközként használják. Először is, a vírust hatástalanítják, hogy ne legyen beteg. Ez eltávolítja a vírus minden olyan génjét, amely káros lehet az emberre. De ez még nem működik tökéletesen: tanulmányok többször is kimutatták a betegség nagyon kritikus lefolyását. A tudósok ezért olyan módszereken dolgoznak, amelyek során a vírusokat kompatibilisebb mesterséges transzporterek (vektorok) váltják fel.

A transzportereket be lehet fecskendezni a vérbe vagy a szövetekbe (in vivo), vagy az orvosok olyan sejteket vesznek a páciensből, amelyeket ezután a laboratóriumban "megfertőznek" az egészséges génekkel, majd újratelepítenek (ex vivo). Néha, mint a cisztás fibrózis esetében, a sikert légszóróval is sikerült elérni. A hatás azonban csak körülbelül 30 napig tartott.

A cisztás fibrózis egy monogén betegség, amelyben csak egyetlen gén hibás. A kutatók jelenleg különleges reményeket fűznek a gyógyulásukhoz. Eddig azonban a módszer a legtöbb génnel rendelkező ember számára a jövő álma. A génterápia még gyerekcipőben jár, és nagy kockázatokkal jár.

Németországban ezért az életveszélyes betegeket, többnyire gyermekeket, akiknek nincs más gyógymódja, előnyben részesítik a génterápiával történő kezelésben. Az alkalmazás legismertebb példái a monogén immunbetegségek, amelyekben csak egyetlen gén hibás, különösen az immunrendszer betegségei.

Ezekkel gyakran a csontvelő -adományozás az egyetlen kilátás a gyógyulásra. A megfelelő donor megtalálása azonban gyakran túl sokáig tart, és ha nem kezelik, a betegek nagyon fiatalon halnak meg. A génterápia részeként a csontvelősejteket ellátták a megfelelő génnel, és visszahozták a beteg testébe. Ez egyes esetekben már sikeres volt.

Kiegészítő terápia - erősítő edzés a gének számára

Az addíciós terápia bizonyos génfunkciók megerősítéséről szól. Példa erre az a kísérlet, hogy géneket csempésznek az immunsejtekbe, amelyek erősítik a rák elleni védekezést. Ezt a génterápiás formát eddig csak nagyon ritkán alkalmazták, mert kockázatait nem vizsgálták megfelelően.

Elnyomó terápia - Vágja ki a bajkeverőket

A szuppressziós terápia célja éppen az ellenkezője: A cél itt az egészségtelen génaktivitás specifikus elnyomása. Az egyik lehetséges alkalmazási terület a HIV-fertőzöttek terápiája lenne, amely génterápiát alkalmazva megakadályozza a négyesek terjedését a vérben.