Címkén kívüli használat

Martina Feichter biológiát tanult innsbrucki választott tárgyú gyógyszertárban, és elmerült a gyógynövények világában is. Innentől nem volt messze más orvosi témák, amelyek a mai napig elragadják. Újságíróként végzett a hamburgi Axel Springer Akadémián, és 2007 óta dolgozik anál - először szerkesztőként, 2012 óta szabadúszó íróként.

További információ a szakértőiről A összes tartalmát orvosi újságírók ellenőrzik.

A címkén kívüli felhasználás során a gyógyszereket hivatalos engedélyükön kívül használják. Ha például az orvos olyan antibiotikumot ír fel a gyermeknek, amelyet csak felnőttek számára engedélyeztek, akkor ezt "címkén kívül" kell elvégezni. Itt megtudhatja, hogy mi lehet az oka a címkén kívüli használatnak, és milyen kockázatokkal jár!

Mit jelent a "címkén kívüli használat"?

Az angol „off-label use” kifejezés „helytelen használatot” vagy „nem jóváhagyott használatot” jelent. Ez azt jelenti, hogy gyógyszert használnak betegségek vagy betegségek ellen, vagy bizonyos betegcsoportokban, akiknek kezelésére a szóban forgó gyógyszert valójában nem engedélyezték a szabályozó hatóságok.

A belépés szigorúan szabályozott

Ilyen jóváhagyásra, azaz jóváhagyásra minden gyógyszer esetében szükség van: Ha egy gyógyszergyártó cég új gyógyszert fejlesztett ki, akkor azt még a hatóságoknak jóvá kell hagyniuk, azaz ellenőrizniük és jóvá kell hagyniuk. A legtöbb gyógyszer illetékes engedélyező hatósága Németországban a Federal Institute for Drugs and Medical Devices (BfArM). Egyes gyógyszerek (például vakcinák) esetében azonban a Paul Ehrlich Intézetnek (PEI) kell engedélyt adnia.

Az ilyen jóváhagyás csak egy adott alkalmazási területre érvényes - egy adott betegségre vagy egy bizonyos tünetre és egy bizonyos embercsoportra (pl. Akut migrén aurával vagy anélkül felnőtteknél). A jóváhagyás tartalmazza a gyógyszer alkalmazásának típusát (például tabletta vagy fecskendő formájában a bőr alatt), az adagolást és a használat időtartamát.

Egy gyártó a kezdetektől fogva több jóváhagyást kérhet gyógyszerére, azaz több alkalmazási területre. Vagy kérheti a meglévő jóváhagyás meghosszabbítását, például úgy, hogy a felnőtteknek szánt influenza elleni gyógyszereket a jövőben gyermekek számára is jóváhagyják.

A gyógyszeripari vállalatnak minden kérelmezett alkalmazási területre vonatkozóan tanulmányi eredményeket kell benyújtania a szabályozó hatóságokhoz, amelyek bizonyítják a gyógyszer hatékony és biztonságos alkalmazását ebben az alkalmazási területen és ebben a formában.

A címkén kívüli használat bizonyos feltételek mellett

A gyakorlatban azonban bizonyos gyógyszerek hasznosnak bizonyulnak az engedélyezettől eltérő betegségek, betegségek vagy embercsoportok esetén is. A gyártó ezután engedélyt is kérhet ezekre az alkalmazási területekre. Mivel azonban ez nagyon költséges és időigényes, a gyógyszergyárak gyakran nélkülözik.

Tehát előfordul, hogy az orvosok számos gyógyszert használnak a jóváhagyásukon kívül ("off label") bizonyos feltételek mellett. Az orvosok ezt a címkén kívüli alkalmazást használják, például amikor egy betegség nem kezelhető megfelelően a számukra engedélyezett gyógyszerekkel, de egy nem jóváhagyott gyógyszer itt bizonyította hatékonyságát.

Címkén kívüli használat: a jogi helyzet

Alapvetően minden orvos felírhat gyógyszereket a megfelelő jóváhagyáson kívül. Ezt akkor is meg kell tennie, ha szakmai szempontból a kérdéses készítmény a legjobb kezelési lehetőség egy adott beteg számára. A biztonság kedvéért azonban az orvosi társaságok csak akkor javasolják a címkén kívüli alkalmazást az egészségügyi szakemberek számára, ha tudományos vizsgálatok kimutatták, hogy a gyógyszer a nem jóváhagyott alkalmazási területen is hatékony.

Ha az orvos "felirat nélküli" gyógyszert szeretne felírni, köteles alaposan tájékoztatni a beteget: Fel kell hívnia a figyelmet arra, hogy a szóban forgó gyógyszert nem engedélyezték a rendeltetésszerű használatra. Az orvosnak tájékoztatnia kell a beteget a lehetséges alternatívákról, a tervezett kezelés menetéről, valamint a lehetséges következményekről és kockázatokról.

Felelősség a mellékhatásokért

Ha az orvosok a gyógyszert rendeltetésszerűen (azaz az ajánlott adagban) írják fel a jóváhagyás keretein belül, és a beteg súlyos mellékhatásokat tapasztal, a gyártó felelős ezért.

Más a helyzet a címkén kívüli használattal: Ha az orvos a jóváhagyáson kívül gyógyszert ír fel, súlyos mellékhatásokért felelősségre vonható. A gyógyszergyártó cég itt általában nem vállal felelősséget.

Vannak azonban kivételek: például a valproinsavat tartalmazó gyógyszerek egyes gyártói felismerték készítményük migrén -megelőzésre vonatkozó címkén kívüli használatát - és így felelősséget is vállaltak az ilyen használatért.

Címkén kívüli használat: kockázatok

Egy gyógyszer hatékonyságát az engedélyezett alkalmazási területeken kívül többnyire nem tudományosan vizsgálták és nem bizonyították részletesen. Gyakran hiányoznak megbízható tudományos adatok is a lehetséges mellékhatásokról és kockázatokról, különösen a címkén kívüli felhasználással kapcsolatban (a gyógyszer nemkívánatos hatásairól szóló általános adatok azonban általában az első jóváhagyások tanulmányaiból származnak).

A helyes adagolást nem mindig könnyű megbecsülni a címkén kívüli használattal, például amikor a gyermekeket felnőtt gyógyszerrel kell kezelni. Mivel a gyógyszer adagja és hatása nem feltétlenül arányos a test méreteivel (magasság, súly, testfelület). Egy 70 kg -os felnőtt adagjának felére csökkentése 35 kg -os gyermek kezelésekor téves lehet - a csökkentett adag nem lehet elég hatékony vagy még mindig túl magas a gyermek számára.

Ami a címkén kívüli használatot illeti, az orvosok általában olyan tanulmányok felé orientálódnak, amelyek egy gyógyszer használatát vizsgálják egy nem jóváhagyott területen. Ez a kutatás gyakran jó minőségű, és olyan információkat tartalmaz, mint a dózis és a használat időtartama. Ilyen esetekben a címkén kívüli használat kevésbé aggasztó. Ezek azonban nem elegendőek a gyógyszer hatósági jóváhagyásának megszerzéséhez az alkalmazási területen.

Címkén kívüli használat: példák

Számos hatóanyagot használnak az orvosok a címkén kívül. Néhány példa az alábbiakban található.

Felnőtt gyógyszerek gyermekeknek

Néhány forgalomban lévő gyógyszer hatékonyságát és biztonságosságát csak felnőtteknél tesztelték, és csak felnőtteknél engedélyezték. A jóváhagyáshoz szükséges felnőtteken végzett vizsgálatok kevesebb időt vesznek igénybe a gyógyszeripari vállalatok számára, mint a gyermekeken végzett megfelelő vizsgálatok.

Ez azt jelenti, hogy a gyermekek kezelésekor előfordulhat, hogy az orvosoknak "felnőtt gyógyszereket" kell igénybe venniük, mivel nincsenek megfelelő jóváhagyott készítmények gyermekek számára.

A 2007 óta hatályos uniós szabályozás többek között különleges ösztönzőket kínál a gyógyszergyártóknak a gyermekeknek szánt gyógyszerek forgalomba hozatalához - azaz olyan készítményekhez, amelyek hatékony és biztonságos gyermekfelhasználását megfelelően tesztelték, majd jóváhagyták.

Ugyanakkor a rendelet biztosítja, hogy a gyógyszereket magas színvonalon kutassák és megfelelően jóváhagyják.

Epilepszia elleni gyógyszer migrénre

A valproinsav görcsoldó hatással rendelkezik, és epilepszia és bipoláris rendellenességek kezelésére engedélyezett. Tanulmányok szerint a migrént is megelőzheti, azaz hatékonyan csökkentheti a migrénes rohamok számát felnőtt betegeknél.

Ezért bizonyos körülmények között a hatóanyagot a címkén kívüli felhasználásra használják a migrén megelőzésére felnőtteknél. Az egyik feltétel az, hogy a jóváhagyott migrén -megelőző gyógyszerek nem működtek, vagy nem használhatók a beteg számára.

Gyermekeknél és serdülőknél a valproinsav nem tudja jobban megelőzni a migrént, mint egy hatóanyag (placebo). Ezért a hatóanyag nem alkalmas a migrén megelőzésére ebben a betegcsoportban.

Rákellenes szerek "off label"

Sok időbe telik, amíg a gyógyszer komplex jóváhagyási folyamata befejeződik - ez az idő gyakran nem áll rendelkezésre rákos betegek kezelésekor. Ezért a nem terápiás alkalmazás a rákterápiában nem ritka:

Sok esetben a jóváhagyó hatóság már ellenőrizte a gyógyszerek hatékonyságára és biztonságosságára vonatkozó tanulmányokat, és a teszt pozitív eredményeit már közzétették, de a jóváhagyási folyamat még nem fejeződött be teljesen. Addig a kábítószert gyakran használják a rákterápia szabványában, sőt az orvosi irányelvekben is ajánlják.

Egy másik lehetőség: például a tüdőrák kezelésére jóváhagyott gyógyszer hatásosnak bizonyult a gyomorrákban is. A gyártó ezután kérheti a jóváhagyás meghosszabbítását, ami időigényes. Időközben (azaz ideiglenesen) az orvosok ezt követően használhatják a tüdőrák elleni gyógyszert a rosszindulatú gyomordaganatok ellen.

Néha a gyártók időt és költséges további jóváhagyást takarítanak meg maguknak. Akkor előfordulhat, hogy a címkén kívüli használat gyakorlatilag tartós.

"Off-label" gyógyszerek: fizet az egészségbiztosító?

A betegeknek általában saját zsebből kell fizetniük az "off-label" terápiáért. A kötelező egészségbiztosító társaságok csak bizonyos feltételek mellett fedezik a költségeket.

Ennek előfeltétele, hogy a szakértők pozitívan értékeljék a címkén kívüli használatot. Ehhez ellenőrzik a gyógyszer hatékonyságára vonatkozó tudományos adatokat a nem jóváhagyott alkalmazási területen. Azt is figyelembe veszik, hogy a betegség súlyos-e, milyen más terápiás lehetőségek állnak rendelkezésre, és milyen kilátások vannak a "off-label" terápia sikerére.

Ezenkívül a szóban forgó gyógyszernek valamilyen jóváhagyással kell rendelkeznie Németországban, ha egy egészségbiztosítónak kell fizetnie a "off-label" kérelemért.

A költségek átvállalásának másik előfeltétele, hogy a szóban forgó gyógyszer gyártója beleegyezzen a címkén kívüli használatba-azaz felismerje gyógyszerének használatát a nem jóváhagyott alkalmazási területen, és így felelősséget vállal érte. Ezután a törvényes egészségbiztosító társaságok dönthetnek a költségek fedezéséről.

Ez lehetséges például a fent említett, valproinsavat tartalmazó gyógyszerek esetében, amelyek esetében a gyártók jóváhagyták a migrén profilaxisának címkén kívüli alkalmazását.

Címkék:  interjú bőrápolás szemek